药物治疗怎样才是最适宜？看看专家大腕怎么说

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近些年，基因组技术的革新引领了新药靶点数量增加，推动了新药的研发和使用；循证医学、价值医学的发展，有效地促进了药物合理使用和医疗的进步。在近日由北京药学会主办，北京市社区卫生协会协办，《临床药物治疗杂志》社承办的首届临床药物治疗大会上，大会以“共同追求适宜的药物治疗”为主题，邀请多位国内外知名专家，共同探讨了众多医药界新思想、新动态，其中几位专家的演讲格外精彩。

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精准用药

是精准医学的核心

中国医学科学院北京协和医学院院校长、中国工程院副院长、中国工程院院士王辰：如今，有多种医学模式在共同推进医学进步，其中以循证医学和精准医学在近些年最受推崇。循证医学是用“小人群”建立“大人群”的临床指南，它关注群体的共同特征，对个体间的差异注意不够。精准医学是基于个体制定个体化治疗方案的，以个体基因组差异为根本依据。两者是不同层面、不同侧重、互为补充且无法互相替代的。

精准医学的核心是药物基因组学。精准医学在临床实际中通常有三个实际应用领域。一是帮助医生明确药物适应证，如肿瘤靶向药物、小分子药物，它们的应用可通过患者的肿瘤分子病理结果、信号通路等加以选择。二是药物禁忌证规避，比如氟尿嘧啶、卡马西平等药物在应用前可通过检测相关基因，避免严重药物副作用，以确保患者能够安全应用。三是剂量选择，如某种药物患者应用效果个体差异很大，此时检测相关的药物代谢基因可帮助医生精准决策临床用药剂量。

不难理解，精准医学的核心就是药物基因组学，为此国际学术界已形成较系统的药物精准治疗知识库，截至今年5月17日美国共纳入266种药物，其中非靶向药物211种，靶向药物55种。而这些药物中，有些（A类）在使用前必须检测、有些（B类）使用前强烈建议检测，还有些使用前建议检测。相对而言，我国尚未形成完备的药物精准治疗知识库，在美国纳入266种药物中，我国已上市166种，其中仅有卡马西平在说明书中进行了警示性标注。因此只有结合我国人群特点，将现有药物进行清晰分类，即建立我们的药物精准治疗知识库，才能让精准医学的研究成果真正落地应用、造福患者。

需关注药物经济学评价

首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长、国家神经疾病临床研究中心主任王拥军：无论是临床医生还是临床药师，大家最为关心的都是药品应用的安全性和有效性，较少考虑经济性，但其实在很多药物研究过程中，药物经济学也是非常关键的研究方向之一。

药物经济学的研究任务主要是通过成本分析对比不同的药物治疗方案/医疗干预措施与其他治疗干预方案的优劣，设计合理的医护干预方案，保证有限的社会卫生保健资源发挥最大的作用。由于每个国家的国情不同，因此富裕的国家比贫穷国家为获得同样的增量效果愿意支付更高的额外费用。因此采用同一个标准判断是否有成本效果是比较武断的，设定判断标准时需要考虑各国的支付能力。美国的评价标准相对直接，非常值得、值得和不值得的标准分别为小于1万美元、1万~5万美元、大于5万美元。

下面以我们的一项研究举例说明医药经济学研究的重要性。在正常人群发生致残性脑血管病之前，大多会先发生非致残性脑血管病，这些患者中有10%~20%会出现复发并进展为致残性脑血管病，而若接受及时充分的治疗，则可避免复发甚至回归正常人群。我们团队完成的CHANCE研究就是针对这些伴有急性非致残性脑血管事件高危人群进行的氯吡格雷疗效研究。研究得出了阳性结果，即氯吡格雷能够有效减少复发（HR=0.68）。但新的联合治疗方案每位患者在3个月的疗程内需要支付更多费用，那么它是否划算呢？这是我们必须要回答的问题，因为如果不划算，它是很难成为A类推荐被写入指南的。

随后的研究证实患者多支付1250元，可以平均额外获得0.037个质量调整生命年，因此联合应用氯吡格雷/阿司匹林是值得的。而且今后若氯吡格雷价格进一步下降，这一治疗还会更为划算。

可见，药物经济学的作用有很多，它可以提高药物资源的技术效率和配置效率，促进临床合理用药，控制药品费用的不合理增长，影响药物定价与报销补偿，提供市场..依据以及提供药品政策决定依据等。因此，在医药研究过程中，药物经济学值得更多的关注。

减少无效治疗

医药研发应有作为

《临床药物治疗杂志》主编翟所迪：美国糖尿病学会2017年年会曾报道过一项研究，该研究同期发表在《JAMA内科学》杂志上。该研究通过对美国北卡罗来纳州450位2型糖尿病患者进行开放性随机试验，发现常规进行自我血糖监测并不能显著改善患者的糖化血红蛋白水平和生活质量。这项研究引起了很多人关注，也令人反思。全世界都有人纠结于怎样解决“看病贵”这个难题，而这个研究很好地诠释了“无效的医疗是最昂贵的医疗”，因此减少无效医疗也是医药研发者、医药人员共同肩负的重要责任。如果能通过临床研究探索，帮助临床避免无效医疗，减少无效用药，是非常有价值的。

既往的队列研究结果显示，在甲状腺功能正常的妇女中，与甲状腺自身抗体阴性组相比，甲状腺自身抗体阳性组在自然妊娠或试管婴儿妊娠后的流产风险显著升高。因此，在临床实践中，有很多这类不孕症妇女主动或被动地接受左旋甲状腺素治疗，以期降低流产风险。北京大学第三医院乔杰院士和洪天配教授共同领导的随机对照POSTAL研究则发现，左旋甲状腺素治疗并不能改善这些患者接受试管婴儿后的妊娠结局，提示这些患者不需要预防性应用左旋甲状腺素，但需要监测甲状腺功能的变化。研究发表在《JAMA》杂志上，也同样达到了避免无效治疗的效果。

在很多医药研发者看来，经济因素似乎并不重要，但聚沙成塔，每一个医疗措施都可能涉及非常可观的医药支出。国内新药的创新、叫停无效治疗等措施，有助于我们将有限的医疗资源合理分配到关键环节中，促进适宜的药物治疗。

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