这款以华人命名的抗癌新药,能让脑瘤患者远离死神吗?

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如果你在街上遇见鲍勃•鲁利(Bob Rulli)先生,你可能永远不会猜到他是一名癌症患者。66岁,身高1米85,有着一点啤酒肚的鲍勃最喜欢的运动就是和朋友一起打高尔夫球。他还是个随和的丈夫,两个孩子的父亲,最近开始享受当爷爷的生活。

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但是他已经和脑癌斗争5年了,另一件让人意想不到的事情是,这种癌症的平均存活期只有不到2年。而一种名为BXQ-350的在研抗癌新药让他的肿瘤在发现后5年仍然没有继续恶化。


鲍勃的癌症


鲍勃和他的妻子埃莉斯(Elise)已经结婚41年了,他们因在肯塔基德比(Kentucky Derby)赛马时举办独特派对而出名。在鲍勃的一生中,他几乎从来不生病。“只要半片感冒药,我就没事了。”一年一年就这样过去,鲍勃忙于家庭、工作和打高尔夫球。2012年,在设计了40年飞机引擎之后,他从GE公司正式退休。


随后的那年,他开始感觉到诡异的头痛,两个月之后,他学到了多形性神经母细胞瘤(neuroblastoma multiforme)这个新词。这是一种罕见但是非常致命的脑癌,平均存活期只有17个月,只有少于10%的患者能够活过5年。在他大脑的MRI扫描图片上,即便是未经训练的眼睛也无法漏掉那个比高尔夫球略大的圆形黑洞。


这款以华人命名的抗癌新药,能让脑瘤患者远离死神吗?

图片来源:123RF


“我生气极了,”埃莉斯说:“这个世界太不公平了!”鲍勃却很乐观:“我真的觉得我们一定有办法超过17个月的。”


他们开始学会与癌症相伴的生活,用埃莉斯的话说,珍视“从一个MRI检测到下一个MRI检测”之间的时间。

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但是无论是化疗、放疗、还是在鲍勃大脑左额叶留下直径4.5厘米窟窿的手术,都不能长期控制住他的肿瘤。在2016年的夏天,当肿瘤再度复发时,鲍勃的主治医师告诉他有一种在研药物即将开始临床试验。鲍勃没有犹豫,说愿意加入临床试验。


“如果试验成功的话,这会是个很大的进步,”他说:“即便不成功,这还是一个很大进步。这可能是一个多给一个人3到6个月,一年,甚至一年半时间的疗法,这段时间不容小看。”


于是,在2016年9月的一天,鲍勃先生坐在输液椅上,看着护士将盛满暗褐色液体的输液袋挂在他身边。抗癌新药BXQ-350和它的第一名人类患者相遇了。不管是对于患者还是药物研发人员来说,寄托在这次相遇上的期待都高得不能再高。


BXQ-350的研发之路


BXQ-350的发现要追溯到2002的一天,在辛辛那提儿童医院医学中心(Cincinnati Children's Hospital Medical Center)的实验室里,遗传研究员Xiaoyang Qi博士在观测一种名为鞘脂激活蛋白C(saposin C)的人类蛋白在小鼠中的效果。通过显微镜,他惊讶地发现这种蛋白都附着在肿瘤细胞上,肿瘤细胞都死了,同时健康细胞都没有受到损伤!


这款以华人命名的抗癌新药,能让脑瘤患者远离死神吗?

▲辛辛那提大学的Xiaoyang Qi博士(图片来源:Mayfield Education & Research Foundation)

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